La calidad de vida de los pacientes con miocardiopatía hipertrófica (MCH) ha dado un importante paso adelante con el desarrollo de un nuevo tratamiento.
Aficamten, un fármaco innovador, ha mostrado una mejora significativa en la capacidad de ejercicio y en la reducción de síntomas limitantes como la disnea de esfuerzo.
Estos hallazgos se presentaron recientemente en Heart Failure 2024, el congreso científico de la Sociedad Europea de Cardiología (ESC).
El estudio SEQUOIA-HCM, uno de los más grandes realizados sobre MCH obstructiva, incluyó a 282 pacientes de 101 sitios en 14 países de América del Norte, Asia y Europa.
La investigación se centró en pacientes con MCH obstructiva, una condición en la cual el tracto de salida del ventrículo izquierdo (TSVI) se encuentra bloqueado, elevando las presiones intracardíacas y limitando la capacidad de ejercicio.
Los participantes fueron asignados aleatoriamente a recibir aficamten o un placebo, junto con su tratamiento médico estándar.
Los resultados demostraron que los pacientes tratados con aficamten experimentaron un aumento medio del consumo máximo de oxígeno (pVO₂) de 1,8 ml/kg/min en 24 semanas, en comparación con un cambio de 0,0 ml/kg/min en el grupo de placebo.
Además, el fármaco mostró mejoras significativas en la puntuación del Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ), que mide la calidad de vida relacionada con la salud. La diferencia media de mínimos cuadrados fue de 7 puntos a favor de aficamten.
El estudio también encontró que el 58,5% de los pacientes que recibieron aficamten experimentaron una mejora de al menos una clase en la New York Heart Association (NYHA), en comparación con el 24,3% del grupo de placebo.
Adicionalmente, aficamten redujo significativamente el gradiente de presión del TSVI de Valsalva en 50 mmHg más que el placebo.
Un 49,3% de los pacientes tratados con aficamten alcanzaron un gradiente de TSVI de Valsalva de menos de 30 mmHg, frente al 3,6% de los pacientes tratados con placebo.
El aficamten fue administrado en dosis iniciales de 5 mg una vez al día, con oportunidades de ajuste en las semanas 2, 4 y 6, permitiendo incrementos de hasta 20 mg según la fracción de eyección del ventrículo izquierdo y los gradientes de TSVI evaluados mediante ecocardiografía.
Según el profesor Martin Maron del Hospital y Centro Médico Lahey, Burlington, Massachusetts, los efectos beneficiosos de aficamten se dieron de manera rápida y consistente durante el período de tratamiento.
Asimismo, las dosis se ajustaron de manera eficaz y segura mediante la utilización exclusiva de medidas ecocardiográficas de lectura en el sitio.
La miocardiopatía hipertrófica afecta aproximadamente a una de cada 200 a 500 personas y se caracteriza por el engrosamiento y rigidez de las paredes del ventrículo izquierdo.
Esta condición puede causar obstrucción del flujo sanguíneo y aumento de la presión intracardíaca, llevando a síntomas severos que afectan la calidad de vida.
Aunque se han hecho avances en la reducción de la mortalidad y hospitalización, los síntomas persistentes como la disnea y la reducción de la capacidad de ejercicio siguen siendo un reto significativo.
El éxito de aficamten en el estudio SEQUOIA-HCM abre nuevas vías para el tratamiento de la MCH. El profesor Maron destacó que incluso en los pocos casos donde los pacientes experimentaron una fracción de eyección del ventrículo izquierdo inferior al 50%, no se observaron episodios de insuficiencia cardíaca ni necesidad de interrupción del tratamiento.
Estos efectos fueron reversibles con la discontinuación del fármaco, lo que refuerza la seguridad del tratamiento.
La capacidad de aficamten para mejorar significativamente la capacidad de ejercicio y reducir los síntomas limitantes, tanto como monoterapia como en combinación con otros tratamientos, representa un avance significativo para los pacientes con MCH.
Este fármaco podría cambiar el panorama del tratamiento de esta enfermedad, proporcionando una opción efectiva para mejorar la calidad de vida de los pacientes.
