Una nueva clase de drogas corrige defectos genéticos

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Los nuevos descubrimientos para tratar las enfermedades de Huntington y la Atrofia Muscular Espinal aumentan las esperanzas de que enfermedades neurodegenerativas como el Alzheimer, la demencia senil y el Parkinson puedan tratarse con un tipo diferente de drogas que reconstruyen el daño genético.

Las patologías que afectan distintas funciones en niños y adultos, como las capacidades de moverse y hablar, los recuerdos y la personalidad, enfrentaban hasta hace poco un futuro sombrío, pues no se intuía la posibilidad de obtener una cura o tratamiento. Pero una nueva clase de medicamentos, que reconstruyen como un Lego las partes dañadas de los defectos genéticos, ha abierto las puertas a la probabilidad de frenar varias enfermedades o incluso detenerlas.

Bebés con AME curados

La medicina acaba de dar un giro histórico con nuevos fármacos muy efectivos para tratar las enfermedades de Huntington y otras patologías degenerativas diferentes, como la Atrofia Muscular Espinal (AME). Han desatado también una ola de esperanza para otros males que tampoco tenían posibilidades de curación, como el Parkinson, el Alzheimer y demencias.

La AME impide a los bebés que nacen con la enfermedad desarrollar fuerza muscular suficiente para darse la vuelta, gatear o caminar. Era una sentencia de muerte, hasta ahora. La droga SMS ha conseguido que los bebés con AME empiecen a ganar fuerza, darse la vuelta y caminar. A aquellos que se les aplicó antes de los 3 meses de edad, ya no muestran signos de la enfermedad.

Para tratar el Huntington, el medicamento Ionis-HTTRx ha logrado eliminar la molécula que desataba la proteína tóxica “huntingtina”, causante de la patología. Ambas enfermedades pueden ser atacadas con fármacos llamados oligonucleótidos antisentido, que son capaces de hallar defectos genéticos y corregir sus efectos destructivos como si se tratara de un Lego.

El mejor avance en 50 años

Este logro implica el mejor avance de la ciencia en 50 años.

El profesor John Hardy, un neurocientífico del University College de Londres que ha sido premiado por sus trabajos sobre el Alzheimer, comentó que si los nuevos tipos de drogas han resultado efectivos para tratar unas patologías degenerativas, pueden funcionar para el Parkinson, Alzheimer y otras demencias.

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2 Comentarios

  1. es una noticia muy importante, pero: se vende ya ese medicamento y o se puede conseguir para un enfermo de Huntington en situación critica?

    • Hola Fernando,
      Por ahora no tenemos constancia de cuándo saldrá a la venta. Suponemos que es cuestión de tiempo, ya que es algo muy reciente.

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