En un hito importante para los pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD), la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado el medicamento oral Duvyzat (givinostat) como el primer fármaco no esteroideo para tratar esta devastadora enfermedad, independientemente de la variante genética.
Este innovador tratamiento, desarrollado por la compañía farmacéutica Italfarmaco SpA, marca un punto de inflexión en la lucha contra la DMD, una enfermedad neuromuscular que causa debilidad muscular progresiva y problemas respiratorios, a menudo conduciendo a una muerte prematura.
Duvyzat actúa reduciendo la inflamación y la pérdida de masa muscular en pacientes con DMD.
Duvyzat, un inhibidor de la histona desacetilasa (HDAC), actúa de manera novedosa al abordar los procesos patógenos subyacentes, reduciendo la inflamación y la pérdida de masa muscular. Su eficacia se ha demostrado en un estudio de fase 3 aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo de 18 meses de duración. Los resultados revelaron que los pacientes tratados con Duvyzat experimentaron una disminución significativamente menor en el tiempo necesario para subir cuatro escaleras, en comparación con el grupo placebo, lo que indica una mejora en la función muscular.
Además, los pacientes que recibieron Duvyzat mostraron un menor deterioro en su puntuación en la Evaluación Ambulatoria North Star (NSAA), una escala ampliamente utilizada para evaluar la función motora en niños con DMD que aún pueden caminar. Estos hallazgos resaltan el potencial de Duvyzat para ralentizar la progresión de la enfermedad y preservar la capacidad motora de los pacientes.
Los efectos secundarios más comunes incluyen diarrea, dolor abdominal y disminución de las plaquetas.
Sin embargo, es importante destacar que el tratamiento con Duvyzat no está exento de efectos secundarios. Los más comunes incluyen diarrea, dolor abdominal, disminución de las plaquetas, náuseas, vómitos, aumento de los triglicéridos y fiebre. Debido a estos riesgos, se recomienda a los proveedores de atención médica evaluar los recuentos de plaquetas y triglicéridos de los pacientes antes de prescribir Duvyzat y realizar un seguimiento durante el tratamiento. Además, se deben tener en cuenta las interacciones con otros medicamentos y considerar las condiciones cardíacas existentes.
La aprobación de Duvyzat por parte de la FDA se basa en un sólido programa de investigación y desarrollo respaldado por designaciones de medicamento huérfano, enfermedad pediátrica rara, vía rápida y revisión prioritaria. Estas designaciones reconocen la necesidad urgente de nuevas terapias para enfermedades raras y graves como la DMD.
Emily Freilich, MD, directora de la División de Neurología 1 de la FDA, destacó el compromiso de la agencia con el avance de nuevos tratamientos para la DMD, declarando:
«Esta aprobación proporciona otra opción de tratamiento para ayudar a reducir la carga de esta enfermedad progresiva y devastadora para las personas afectadas por la DMD, independientemente de la mutación genética».
