En un avance significativo en la lucha contra la enfermedad de Parkinson, un ensayo clínico reciente ha puesto a prueba una novedosa terapia diseñada para eliminar los cúmulos tóxicos de la proteína alfa-sinucleína, cuya acumulación se considera un factor clave en el desarrollo de esta afección neurodegenerativa. La inmunoterapia experimental, denominada UB-312 y desarrollada por la compañía biotecnológica estadounidense Vaxxinity, ha logrado reducir los niveles de esta proteína en el líquido cefalorraquídeo de los pacientes participantes.
El ensayo clínico mostró una reducción del 20% en los niveles de agregados de alfa-sinucleína en pacientes tratados con UB-312.
El estudio aleatorio y doble ciego, llevado a cabo con 20 personas diagnosticadas con la enfermedad de Parkinson, reveló una disminución del 20% en los niveles habituales de agregados de alfa-sinucleína en aquellos que recibieron UB-312, en comparación con una reducción del 3% en el grupo que recibió un placebo. Esta notable diferencia sugiere que el tratamiento podría tener un impacto significativo en el progreso de la enfermedad al atacar directamente uno de sus principales factores desencadenantes.
Según Jean-Cosme Dodart, vicepresidente senior de investigación de Vaxxinity,
«Actualmente, no existen tratamientos que aborden las condiciones subyacentes del Parkinson, y estamos muy entusiasmados con estos datos sobre el compromiso del objetivo. Esto nos proporciona confianza en que vamos tras el objetivo correcto y de una manera estadística y clínicamente relevante para los pacientes».
El enfoque innovador de UB-312 radica en su capacidad para identificar y unirse exclusivamente a las formas agregadas de la proteína alfa-sinucleína, ignorando las proteínas disueltas y permitiendo que estas realicen sus funciones normales en la comunicación neuronal. En un ensayo anterior con 50 voluntarios sanos, el procedimiento demostró ser generalmente seguro, con efectos secundarios relativamente leves.
La enfermedad de Parkinson, que afecta a casi un millón de personas en Estados Unidos y se espera que aumente en 200.000 casos más para finales de esta década, se manifiesta progresivamente en rigidez, temblores y lentitud de movimientos. Aunque los desencadenantes iniciales de la degeneración neuronal asociada a la enfermedad no están completamente claros, se han vinculado vagamente con posibles factores genéticos y ambientales.
Los resultados sugieren que el tratamiento podría frenar o detener el progreso de la enfermedad de Parkinson.
Sin embargo, la investigación de las últimas dos décadas ha implicado firmemente a la proteína alfa-sinucleína como un actor principal en el progreso de la enfermedad de Parkinson. Producida para regular la comunicación entre neuronas, esta proteína tiene un lado siniestro una vez que se acumula en grupos insolubles, dañando componentes celulares como las mitocondrias y alterando los equilibrios típicos de las células.
El cofundador y presidente ejecutivo de Vaxxinity, Lou Reese, expresó su optimismo sobre los hallazgos, afirmando:
«Lo que vemos en nuestro programa UB-312 es el potencial de cambiar toda la conversación sobre el tratamiento y la prevención del Parkinson. Nuestros hallazgos sugieren que UB-312 podría transformar la atención del Parkinson, ofreciendo esperanza de mejores resultados con un tratamiento modificador de la enfermedad. El futuro no está a décadas de distancia: los pacientes de Parkinson de hoy pueden tener esperanzas para un futuro cercano, no lejano».
